紐約長(zhǎng)老會(huì)醫(yī)院和哥倫比亞大學(xué)歐文醫(yī)學(xué)中心的一個(gè)團(tuán)隊(duì)正在研發(fā)一種潛在新療法,它可能為鐮狀細(xì)胞病(SCD)患者帶來(lái)希望。SCD是一種破壞性的遺傳性血液病,可引起貧血、感染、衰弱性疼痛和器官損傷等。作為一家出國(guó)看病專業(yè)機(jī)構(gòu),盛諾一家的初衷是為國(guó)內(nèi)患者提供最新資訊并希望患者能受益于此。紐約長(zhǎng)老會(huì)是盛諾一家的合作醫(yī)院,他們一起為出國(guó)看病患者努力,致力于幫助患者早日緩解或解除痛苦。盛諾一家的紐約客服團(tuán)隊(duì)在客戶到達(dá)美國(guó)后,竭力為他們提供各種出國(guó)看病服務(wù),提前為他們無(wú)縫對(duì)接醫(yī)院診療服務(wù)。美國(guó)的醫(yī)療發(fā)達(dá),尤其在疑難雜癥和癌癥方面,出國(guó)看病是國(guó)內(nèi)患者的新選擇。

　　骨髓移植和細(xì)胞療法項(xiàng)目主任MarkusMaspara博士說(shuō):“天生患有SCD的人,生命會(huì)縮短,這視疾病嚴(yán)重程度而定。截至目前,治愈這種疾病的唯一方法是通過(guò)骨髓或干細(xì)胞移植。不幸的是,匹配同胞供體提供最好結(jié)果的機(jī)會(huì)僅為25%。所以對(duì)我們來(lái)說(shuō),找到治療這種疾病的其它方法很重要。”

　　今天,一種新的方法顯示出了希望。紐約長(zhǎng)老會(huì)/哥倫比亞大學(xué)歐文醫(yī)學(xué)中心Mapara博士正在領(lǐng)導(dǎo)一項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性的臨床試驗(yàn),試圖使用基因療法治愈SCD患者。《健康問(wèn)題》雜志與Mapara博士進(jìn)行了交談,了解了這項(xiàng)試驗(yàn)的情況。

　　為什么SCD適合基因療法?

　　科學(xué)家們?cè)缇椭��?SCD是僅由一個(gè)錯(cuò)誤基因引起的,如果能修復(fù)那個(gè)缺陷基因,就有可能治愈這種疾病并逆轉(zhuǎn)基因障礙。

　　MarkusMapara博士

　　目前如何治療鐮狀細(xì)胞病?

　　截至目前,所有的治療都集中在緩解癥狀上。除了新基因療法試驗(yàn),治療或治愈鐮狀細(xì)胞病的唯一方法就是通過(guò)骨髓或干細(xì)胞移植。

　　為什么需要新的治療方法?

　　來(lái)自匹配同胞的移植非常安全,但不幸的是,擁有匹配同胞的幾率只有25%。在移植相關(guān)并發(fā)癥或移植排斥反應(yīng)方面,與家庭無(wú)關(guān)的供體風(fēng)險(xiǎn)更高。這就是為什么我們有必要探索其它方法來(lái)治愈這種疾病。基因療法將為SCD提供一個(gè)確定的治療方法,而不依賴于是否有供體。

　　正在研究的基因療法是什么?

　　紐約長(zhǎng)老會(huì)/哥倫比亞歐文醫(yī)學(xué)中心正在參加一項(xiàng)由藍(lán)鳥(niǎo)生物科技公司贊助的臨床試驗(yàn),測(cè)試一種針對(duì)SCD的基因療法。通過(guò)這項(xiàng)試驗(yàn),我們利用患者自身的干細(xì)胞,通過(guò)干細(xì)胞移植,為患者提供新的基因改造的血紅蛋白(可向全身輸送氧氣的紅細(xì)胞中的分子)。我們想要引入健康的血紅蛋白來(lái)防止紅細(xì)胞畸形。