紐約長老會醫院和哥倫比亞大學歐文醫學中心的一個團隊正在研發一種潛在新療法,它可能為鐮狀細胞病(SCD)患者帶來希望。SCD是一種破壞性的遺傳性血液病,可引起貧血、感染、衰弱性疼痛和器官損傷等。作為一家出國看病專業機構,盛諾一家的初衷是為國內患者提供最新資訊并希望患者能受益于此。紐約長老會是盛諾一家的合作醫院,他們一起為出國看病患者努力,致力于幫助患者早日緩解或解除痛苦。盛諾一家的紐約客服團隊在客戶到達美國后,竭力為他們提供各種出國看病服務,提前為他們無縫對接醫院診療服務。美國的醫療發達,尤其在疑難雜癥和癌癥方面,出國看病是國內患者的新選擇。

　　骨髓移植和細胞療法項目主任MarkusMaspara博士說:“天生患有SCD的人,生命會縮短,這視疾病嚴重程度而定。截至目前,治愈這種疾病的唯一方法是通過骨髓或干細胞移植。不幸的是,匹配同胞供體提供最好結果的機會僅為25%。所以對我們來說,找到治療這種疾病的其它方法很重要。”

　　今天,一種新的方法顯示出了希望。紐約長老會/哥倫比亞大學歐文醫學中心Mapara博士正在領導一項開創性的臨床試驗,試圖使用基因療法治愈SCD患者。《健康問題》雜志與Mapara博士進行了交談,了解了這項試驗的情況。

　　為什么SCD適合基因療法?

　　科學家們早就知道,SCD是僅由一個錯誤基因引起的,如果能修復那個缺陷基因,就有可能治愈這種疾病并逆轉基因障礙。

　　MarkusMapara博士

　　目前如何治療鐮狀細胞病?

　　截至目前,所有的治療都集中在緩解癥狀上。除了新基因療法試驗,治療或治愈鐮狀細胞病的唯一方法就是通過骨髓或干細胞移植。

　　為什么需要新的治療方法?

　　來自匹配同胞的移植非常安全,但不幸的是,擁有匹配同胞的幾率只有25%。在移植相關并發癥或移植排斥反應方面,與家庭無關的供體風險更高。這就是為什么我們有必要探索其它方法來治愈這種疾病。基因療法將為SCD提供一個確定的治療方法,而不依賴于是否有供體。

　　正在研究的基因療法是什么?

　　紐約長老會/哥倫比亞歐文醫學中心正在參加一項由藍鳥生物科技公司贊助的臨床試驗,測試一種針對SCD的基因療法。通過這項試驗,我們利用患者自身的干細胞,通過干細胞移植,為患者提供新的基因改造的血紅蛋白(可向全身輸送氧氣的紅細胞中的分子)。我們想要引入健康的血紅蛋白來防止紅細胞畸形。