據(jù)統(tǒng)計(jì)，今年美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了制藥公司提交的35個(gè)新分子實(shí)體藥物和生物制品許可申請，15個(gè)用來治療罕見疾病的新藥，以及15個(gè)首創(chuàng)新分子藥物。在批準(zhǔn)的35個(gè)藥物中，有34個(gè)符合美國處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案所設(shè)定的截止日期，而80%以上有效的新分子實(shí)體在一年的審批進(jìn)程中得到了批準(zhǔn)。今天我們就來盤點(diǎn)一下這些被被批準(zhǔn)的藥物中，未來5年會(huì)有什么樣的傲績。

　　截至12月中旬，美國FDA今年已經(jīng)批準(zhǔn)了制藥公司提交的35個(gè)新分子實(shí)體藥物和生物制品許可申請，而2013年這一數(shù)量為27個(gè)。更令制藥界鼓舞的是，F(xiàn)DA今年的目標(biāo)是要達(dá)到2012年的成績。當(dāng)時(shí)，全年共有39個(gè)新產(chǎn)品得到批準(zhǔn)，創(chuàng)下十年來藥物獲批數(shù)量新高。

　　在最近的一篇博客文章中，F(xiàn)DA局長瑪格麗特·漢貝格對該局取得的成績進(jìn)行了簡要通報(bào)。她指出，今年FDA批準(zhǔn)了15個(gè)用來治療罕見疾病的新藥，以及15個(gè)首創(chuàng)新分子藥物。漢貝格還指出，在批準(zhǔn)的35個(gè)藥物中，有34個(gè)符合美國處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案所設(shè)定的截止日期，而80%以上有效的新分子實(shí)體在一年的審批進(jìn)程中得到了批準(zhǔn)。

　　依據(jù)新藥的批準(zhǔn)數(shù)量并不能對行業(yè)的研發(fā)水平做出全面評(píng)估，但一些跡象無疑釋放出了積極信號(hào)。其中，F(xiàn)DA今年批準(zhǔn)的7只新藥進(jìn)一步增強(qiáng)了這一趨勢。此前，這7只新藥均獲得了突破性治療藥物資格認(rèn)定，它們分別是諾華的Zykadia，吉利德科學(xué)公司的Zydelig和Harvoni，默沙東的Keytruda，勃林格殷格翰的Ofev，羅氏的Esbriet和安進(jìn)的Blincyto。在被授予了BTD身份之后，這些產(chǎn)品成為了2014年最重要的獲批新藥的有力競爭者。

　　吉利德公司的Harvoni在今年10月份被批準(zhǔn)用于治療基因1型丙型肝炎，該藥被譽(yù)為2014年“最好”的新藥。在這之前，吉利德推出的丙肝藥物Sovaldi已于2013年年底上市。而Harvoni是將Sovaldi中的活性成分sofosbuvir與第二種化合物ledipasvir結(jié)合在一起，每日僅需服用一次，且這種治療不需要使用干擾素。

　　市場普遍預(yù)測，在上市銷售的第一個(gè)完整年份，Sovaldi將在全球范圍內(nèi)創(chuàng)造令人咋舌的117億美元銷售額。而隨著眾多符合治療條件的患者轉(zhuǎn)向使用Harvoni，Sovaldi/Harvoni的合計(jì)銷售額明年預(yù)計(jì)將保持在123億美元左右，到2019年，預(yù)計(jì)將在120億美元左右。要在今年獲批的新藥中確定哪個(gè)藥物最重要，頗具挑戰(zhàn)性。但Harvoni無疑是一個(gè)強(qiáng)勁的候選者。

　　短短幾年內(nèi)，吉利德從根本上改善了丙肝的治療方法，但與此同時(shí)，也常陷在藥價(jià)問題的泥沼中。對吉利德、其股東或者生物制藥領(lǐng)域的廣大投資者來說，這并不一定是個(gè)積極的發(fā)展趨勢。但在美國市場上，藥品定價(jià)是一個(gè)長期性問題，制藥行業(yè)需要認(rèn)真加以解決。

　　PD-1/PD-L1抑制劑風(fēng)頭正勁

　　不過，也有許多人更看重默沙東開發(fā)的Keytruda。該藥最初被批準(zhǔn)作為轉(zhuǎn)移性黑素瘤的二線治療藥物，是第一只獲得FDA批準(zhǔn)的PD-1/PD-L1抑制劑。這類治療藥物有望在癌癥治療領(lǐng)域創(chuàng)造重大的突破性成果。一些PD-1/PD-L1產(chǎn)品已經(jīng)在治療各種實(shí)體腫瘤方面展示出了令人印象深刻的持久功效，這些功效也在一些血液系統(tǒng)癌癥的治療方面得到了見證。

　　這類藥物應(yīng)用的廣泛解釋了市場分析人士為何一致預(yù)測Keytruda在2019年將實(shí)現(xiàn)33億美元的銷售額，這使得其有可能成為2014年獲批的第二個(gè)“最好”的藥物。此外，百時(shí)美施貴寶也值得肯定，其開發(fā)的PD-1抑制劑Opdivo今年率先在同類藥物中獲得日本監(jiān)管部門的批準(zhǔn)，但要獲得FDA的批準(zhǔn)預(yù)計(jì)得到明年以后。據(jù)預(yù)測，Opdivo將在2019年創(chuàng)造44億美元的全球銷售額，這主要得益于其是同類藥物中第一只上市銷售的肺癌治療藥物。

　　PD-1/PD-L1抑制劑的不斷涌現(xiàn)表明，未來在實(shí)體腫瘤治療方面將取得顯著進(jìn)步。除此之外，制藥公司2014年在開發(fā)用于血液系統(tǒng)癌癥治療的新產(chǎn)品方面也取得了巨大進(jìn)展。這一點(diǎn)從美國血液病學(xué)會(huì)近日舉行的年度會(huì)議上所公布的數(shù)據(jù)就可以看出，外界對這些研究數(shù)據(jù)反響熱烈。

　　吉利德公司開發(fā)的用于治療三種不同血癌的產(chǎn)品Zydelig已獲得批準(zhǔn)。該產(chǎn)品的獲批讓2013年年底羅氏的Gazyva和PHarmacyclics/強(qiáng)生公司的Imbruvica相繼獲批所展現(xiàn)出的積極趨勢繼續(xù)保持下去。此外，最近安進(jìn)開發(fā)的Blincyto獲得批準(zhǔn)進(jìn)一步表明了FDA在這個(gè)治療領(lǐng)域里要加快新產(chǎn)品審批進(jìn)程的意愿。

　　IPF領(lǐng)域?qū)�現(xiàn)激戰(zhàn)

　　今年獲批的藥物中還有其它幾個(gè)預(yù)計(jì)將在未來幾年內(nèi)達(dá)到重磅炸彈級(jí)藥物的地位，其中之一是羅氏的Esbriet，該藥用于治療特發(fā)性肺纖維化。羅氏是在8月份對InterMune公司83億美元的收購案中得到Esbriet的。在其獲批的當(dāng)天，F(xiàn)DA同時(shí)批準(zhǔn)了勃林格殷格翰公司開發(fā)的競爭性IPF治療藥物Ofev和Esbriet。因此，明年的IPF治療市場上將會(huì)出現(xiàn)一場引人注目的商業(yè)競賽。

　　到目前為止，2014年創(chuàng)新性新藥獲批數(shù)量最多的制藥公司，禮來和默沙東并駕齊驅(qū)，均為3只新藥。雖然默沙東的Keytruda確實(shí)是獨(dú)樹一幟的獲批新藥，但從未來5年關(guān)乎公司整體業(yè)績的角度來看，禮來獲批的新藥無疑對其更加重要。

　　從未來5年創(chuàng)造的收入來衡量，禮來獲批的Ramucirumab預(yù)計(jì)將成為所在治療領(lǐng)域里銷售規(guī)模最大的產(chǎn)品，而其獲批的另外兩只新藥Trulicity和Jardiance將為禮來在競爭日趨激烈的糖尿病治療市場上增添籌碼。

　　不過，在監(jiān)管批準(zhǔn)上取得的成功并不一定能夠確保禮來在經(jīng)營業(yè)績上呈現(xiàn)強(qiáng)勁的增長勢頭。比如，葛蘭素史克在2013年有6只新分子實(shí)體獲得批準(zhǔn)，但今年以來，該公司的經(jīng)營業(yè)績令人失望。