精準(zhǔn)醫(yī)療可以理解為個性化醫(yī)療，其是在分子層面的。精準(zhǔn)醫(yī)療通過對個體進行疾病篩查診斷，制定個性化的精準(zhǔn)治療方案，并進行治療后康復(fù)得以實現(xiàn)。因此，精準(zhǔn)醫(yī)療涉及領(lǐng)域眾多，包括醫(yī)療診斷、細胞學(xué)、分子生物學(xué)、遺傳學(xué)、生物信息學(xué)和統(tǒng)計學(xué)等多門學(xué)科和眾多技術(shù)。

　　2015年奧巴馬首次在國情咨文里提出“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)”概念，并在次年投入2.15億美元財政預(yù)算，擬招募100萬名志愿者進行基因測序進行癌癥和糖尿病等疾病的研究。我國于2015年成立了精準(zhǔn)醫(yī)療策略專家組，并決定在2030年以前投入600億用于精準(zhǔn)醫(yī)療。

　　精準(zhǔn)醫(yī)療中，疾病診斷的主要手段是通過基因測序?qū)崿F(xiàn)的。疾病治療則主要通過靶向治療實現(xiàn)。2017年，伴隨著諾華與Kite的CAR-T療法批準(zhǔn)上市，精準(zhǔn)治療領(lǐng)域終于開花結(jié)果。兩個產(chǎn)品的定價分別為47.5萬美元和37.3萬美元。

國外目前已上市的2種Car-T藥物

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　　CAR-T療法的主要適應(yīng)癥為腫瘤，美國的兩款CAR-T治療方法被FDA列入突破性療法。因此上述兩個公司不必完成I-III期的臨床試驗，諾華與Kite參與臨床試驗的人數(shù)分別為69與101人，在證明自己的療效后可在最短的時間獲批上市在我國，CAR-T被歸為第三類醫(yī)療技術(shù)。2015年衛(wèi)計委發(fā)布了《關(guān)于取消第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批有關(guān)工作的通知》，推動了生物創(chuàng)新技術(shù)的發(fā)展。“魏則西事件”后，細胞免疫療法被限定為只能開展臨床研究，不得進行臨床應(yīng)用，CAR-T作為藥品的審批被擱置。

　　2016年12月，CFDA外發(fā)布了關(guān)于《細胞制品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》（征求意見稿）的通知。該意見稿里面規(guī)定，細胞制品未來將按藥品評審原則進行管理，CAR-T治療法在我國獲批上市有望。

　　2017年7月，CFDA召開了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（修訂稿）》專家座談會，細胞療法的正式文件將在短期內(nèi)推出。我們認為，隨著正式文件的推出，我國CAR-T療法的產(chǎn)業(yè)化進程將提速。如果我國以美國的標(biāo)準(zhǔn)制定我國細胞療法的相關(guān)法規(guī)條款，我國有望實現(xiàn)彎道超車，數(shù)個產(chǎn)品有望在短期內(nèi)獲批上市。

我國關(guān)于細胞療法的相關(guān)法律法規(guī)

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　　我國目前CAR-T臨床研究眾多，在clinicaltrials上登記展開的共有106項之多，是目前全球開展臨床研究最多的國家，目前研究的靶點主要集中在CD19。

　　目前我國研發(fā)領(lǐng)跑的公司共有復(fù)星醫(yī)藥、安科生物、佐力藥業(yè)和中源協(xié)和四家。我國腫瘤患病人數(shù)眾多，市場空間廣闊。諾華的CAR-T療法采用按療效付費的定價策略，我國CAR-T產(chǎn)品未來成功上市后，有望按照相似的方法進行定價。我們認為，未來CAR-T療法的市場在百億以上。

我國主要CAR-T臨床研究進展

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　　2017年2月23日，人社部發(fā)布《關(guān)于印發(fā)〈國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）〉的通知》，合計含2535個品種，包括西藥1297個，中成藥1238個（含民族藥88個）。其中包括西藥甲類藥品402個，中成藥甲類藥品192個，其余為乙類藥品。合計增加品種數(shù)為西藥133個、中藥206個。

　　國內(nèi)藥企新進品種有望通過本次醫(yī)保目錄調(diào)整帶來銷售增量，其中億帆醫(yī)藥15個品種、康緣藥業(yè)13個、人福醫(yī)藥10個、海正藥業(yè)10個、恒瑞醫(yī)藥9個、復(fù)星醫(yī)藥9個、東城藥業(yè)9個、步長制藥8個、益佰制藥6個、華東醫(yī)藥6個、華潤雙鶴6個、上海醫(yī)藥6個、麗珠集團5個、中國生物制藥5個、雙鷺?biāo)帢I(yè)5個。

　　7月19日，人社部印發(fā)了《關(guān)于將36種藥品納入國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄乙類范圍的通知》，將36種談判藥品納入了《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》乙類范圍，并同步確定了這些藥品的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)。

　　本次參與談判的共計44個藥品，其中談判成功藥品數(shù)量為36，成功率達到81.8%，而談判成功后將被納入藥品目錄乙類范圍，價格博弈方面，談判確定的支付標(biāo)準(zhǔn)與2016年平均零售價相比，平均降幅達到44%，降幅最高的達到70%。在醫(yī)保目錄帶來的放量和維持高價帶來的高毛利的比較中，大部分藥企選擇了以量換價獲得更大市場空間。隨著各省醫(yī)保增補目錄出臺，談判品種基本進入增補目錄中，而談判不成功的品種在新疆、內(nèi)蒙古、山西、青海等省份均不納入支付范圍。

談判目錄藥品分類

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談判目錄藥品病種分類情況

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