一轉(zhuǎn)眼又到了年末總結(jié)的時候了，2014年FDA批準了35個新分子實體（NME）和生物制品許可申請（BLA），相比2013年這一數(shù)字為27。今天我們就來詳細盤點一下這些新藥。

到今天為止，F(xiàn)DA已經(jīng)在2014年內(nèi)批準了35個新分子實體（NME）和生物制品許可申請（BLA），相比2013年這一數(shù)字為27。令人鼓舞的是，政府機構(gòu)已準備批準差不多數(shù)量的創(chuàng)新藥物，就像在2012年，有39個新產(chǎn)品被批準，批準數(shù)量達到十年之最。

在最近的一篇博客文章中，F(xiàn)DA局長Hamburg更新了最新的政府職能報告，她指出FDA已經(jīng)批準了15個新的藥物用于治療罕見疾病（相比以前最多一年批準了13個這樣的藥物）和15個一類藥品。Hamburg還表示，2014年批準的35個藥物中，有34個藥物的批準日期在指定的PDUFA日期之前，同時，超過80%的可用的NME已經(jīng)在這一年中被批準。

雖然我們無法只根據(jù)新藥審批數(shù)量來全面評估健康行業(yè)的研發(fā)情況，但這種跡象是積極的。2014年中，有7個曾被FDA授予突破性認證（BTD）的藥物獲得了批準，包括諾華的Zykadia，吉利德科學(xué)的Zydelig和Harvoni，默克公司的Keytruda，勃林格殷格翰的Ofev，羅氏的Esbriet和Amgen公司的Blincyto。有了BTD的標(biāo)識，這些產(chǎn)品可以說是2014年新批準的藥物中最有競爭力的。

Gilead公司的Harvoni是在十月份被批準的基因1型丙型肝炎治療藥物，將理所當(dāng)然地被譽為2014年的“最熱”新藥。

在2013年底Sovaldi上市之前，Harvoni結(jié)合了該藥物的活性成分sofosbuvir，以及另一種化合物ledipasvir。該藥物是治療基因型1丙型肝炎患者，每日服用一次，不需要服用干擾素（或普遍使用的利巴韋林），根據(jù)醫(yī)囑，多數(shù)情況下只需八周的療程。

根據(jù)市場預(yù)期，上市后的首個全年度銷售中，Sovaldi預(yù)計將產(chǎn)生高達117億美元的全球銷售額。許多符合條件的患者改用Harvoni后，Sovaldi和Harvoni明年的綜合銷售額預(yù)計約123億美元，并且到2019年能維持在120億美元。

評選出2014年最“重要的”審批新藥是具挑戰(zhàn)性的工作。Harvoni是一個重要的候選；吉利德公司在短短的幾年內(nèi)已經(jīng)從根本上改善了丙型肝炎的治療，同時也把美國的藥品定價問題提到了輿論焦點。雖然這并不一定是吉利德公司或是董事會和生物制藥的投資者主動提出的定價，但美國市場的藥品定價問題是一個重要而長期的問題，也是制藥行業(yè)亟待解決的問題。

雖然這兩個因素最初都是由Sovaldi于2013年批準和啟動后提出的，但根據(jù)規(guī)則許多人會認為默克公司Keytruda是在過去12個月中FDA批準的最重要的新藥。

Keytruda是FDA批準的第一個PD-1/PD-L1抑制劑，最初批準用于轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的二線治療藥物。這類藥物的出現(xiàn)有望為癌癥的治療帶來一次重大突破。為數(shù)不多的PD-1/PD-L1產(chǎn)品展示了其在治療多種實體腫瘤方面有著驚人和持久的功效，同時這類藥物對血液癌癥也有益處。

這類產(chǎn)品應(yīng)用的范圍之大，可以解釋為什么分析師普遍預(yù)期Keytruda在2019年的銷售額將達到33億美元，因此默克的藥物可以作為2014年批準新藥中第二重要的藥物。百時美施貴寶的批準新藥也是值得肯定的；其PD-1抑制劑Opdivo在同類產(chǎn)品中率先獲得批準，2014年獲得日本機構(gòu)批準，但預(yù)計到明年不會獲得FDA批準。為了便于比較，Opdivo憑借其第一個上市的肺癌藥物，預(yù)計到2019年將產(chǎn)生44億美元的全球銷售額，。

隨著PD-1/PD-L1抑制劑的不斷出現(xiàn)，實體腫瘤的治療水平正在顯著進步，2014年血液癌癥的新療法也發(fā)展迅猛，最近在美國血液學(xué)年會上公布的一些利好數(shù)據(jù)就是佐證。

從監(jiān)管機構(gòu)的角度來看，對吉利德公司的Zydelig批準用于三種不同的血癌，是繼看到羅氏的Gazyva和Pharmacyclics/強生公司的Imbruvica在2013年下旬被批準后的趨勢。此外，近期安進公司的Blincyto被批準進一步證明了FDA希望在這一領(lǐng)域加速產(chǎn)品批準的態(tài)勢。

其他在2014年被批準的藥物也有少數(shù)預(yù)計在這個十年內(nèi)成為重磅炸彈，其中之一是羅氏公司的Esbriet，用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）。關(guān)于Esbriet的上榜有許多理由，有一點是羅氏為了這個藥物在今年8月以83億美元收購了InterMune公司；另一點，勃林格殷格翰公司IPF藥物Ofev在十月與Esbriet同一天被FDA批準。因此，明年我們應(yīng)該能看到IPF領(lǐng)域?qū)�發(fā)生一場引人注目的商業(yè)爭奪戰(zhàn)。

迄今為止，美國禮來公司和默克公司是2014年獲得FDA批準創(chuàng)新藥物最多的集團，兩家公司各有三個。雖然Keytruda如上面所討論是一個重要的新藥，但對于禮來公司來說，未來5年的整體發(fā)展無疑更重要。

Ramucirumab預(yù)計將成為這個十年內(nèi)的營收最多的新藥，而Trulicity和Jardiance（與勃林格殷格翰合作）將在競爭日益激烈的糖尿病市場上為公司提供支持。截至今年，葛蘭素史克公司的表現(xiàn)令人失望，雖然新藥審批方面獲得成功（葛蘭素史克公司在2013年取得了6個NME批準），但這并不能保證頂線增長的速度。